El Tratamiento

La enfermedad de Andrade: el tratamiento

Podemos destacar tres aspectos claves en la evolución del tratamiento de la enfermedad de Andrade.

Trasplante hepático

Desde 1990 y hasta el año 2014, el primer y único tratamiento capaz de estabilizar la progresión de la enfermedad fue el trasplante hepático.

La experiencia clínica obtenida con estas intervenciones demuestra que, cuanto antes se trasplante al enfermo, menor es la repercusión que la enfermedad produce en sus órganos por la acumulación de amiloide, lo que hace aún más importante el diagnóstico precoz para frenarla lo antes posible.

Actualmente se considera que el trasplante hepático debe realizarse en una fase temprana de la enfermedad, cuando los síntomas comienzan a limitar la actividad diaria y la calidad de vida del paciente y antes de que haya demasiado daño en los nervios o el corazón.

Lamentablemente, la enfermedad puede seguir avanzando después del trasplante, especialmente a nivel ocular, cardíaco y sistema nervioso central.

Dada la escasez de órganos para el tratamiento de las enfermedades hepáticas agudas o crónicas, una de las soluciones para incrementar la disponibilidad de hígados para trasplantar es la práctica del denominado trasplante hepático dominó ó secuencial, que consiste en el trasplante de un enfermo de Andrade a partir de un donante cadáver y el aprovechamiento de su hígado para trasplantarlo a su vez a otro paciente con hepatopatía crónica.

Los hígados de los pacientes con AhTTR son morfológica y funcionalmente normales, salvo por la producción de la transtiretina anómala, y el tiempo de la incubación hasta la aparición de la amiloidosis (3-4 décadas) puede ser superior a la supervivencia esperable de los enfermos crónicos receptores de trasplante con una edad relativamente avanzada (60 años o más).

El trasplante hepático dominó contribuye a no empeorar las largas listas de espera, y se realiza actualmente en algunos centros de trasplante hepático que ofrecen los hígados de estos enfermos a otros pacientes en lista de espera, previa información de los riesgos potenciales. En el año 1999 se realizó en el Hospital Universitario de Bellvitge el primer trasplante dominó en el estado español.

Estabilizadores de la TTR

Gracias a los avances y al mayor conocimiento de las proteínas, en 2014 se aprobó en España la primera opción farmacológica para tratar la enfermedad.

Vyndaquel (Tafamidis) 

Es un estabilizador específico de la TTR que reduce el mal plegamiento de las proteínas defectuosas, y a su vez, la formación de depósitos en los tejidos.

Al igual que el trasplante, no tiene efecto sobre los depósitos preexistentes, de ahí la importancia de iniciar el tratamiento lo antes posible.

Este medicamento está indicado para pacientes en estadio (I) en una fase precoz de la enfermedad. Consiste en la administración de una cápsula diaria de 20 mg. y aunque tiene una eficacia variable, se han observado progresos en un número elevado de pacientes.

Los retos futuros pasan por encontrar tratamientos capaces de eliminar los depósitos de amiloide y por tanto, poder tratar a pacientes en fases más avanzadas.

Actualmente no hay medicamentos aprobados para eliminar los depósitos, pero se está investigando con PRX004 en ensayos clínicos.

Inhibidores de la TTR

Desde mayo de 2020 disponemos en España de dos inhibidores de TTR que están funcionando actualmente y que tienen como objetivo bloquear la producción de transtiretina a través del silenciamiento génico.

Onpattro (Patisiran)

Nueva terapia que consiste en una infusión intravenosa cada 21 días. Es un inhibidor de la producción de TTR y ha sido aprobado para los estadios (I) y (II) de la enfermedad.

Tegsedi (Inotersen)

Nueva terapia que consiste en un auto-inyectable subcutáneo semanal. Y al igual que la opción anterior, es un inhibidor de la síntesis de TTR. También está indicado para los estadios (I) y (II) de la enfermedad.

Hospitales y médicos de referencia en España

Descárgate los hospitales y médicos de referencia en España en el diagnóstico y tratamiento de la Enfermedad de Andrade.

Síntomas

Los síntomas pueden ser muy variados y es frecuente que comiencen en las extremidades inferiores con hormigueos, entumecimiento, pérdida de fuerza y de sensibilidad, pérdida de sudoración. Su evolución es ascendente y afecta a las extremidades superiores, tronco y otras partes del cuerpo.

Diagnóstico

El diagnóstico precoz es vital, pues al ser una enfermedad degenerativa, cuanto antes se frene su evolución mayor calidad de vida tendrá el enfermo. Ante cualquier sospecha, existen diferentes métodos para diagnosticar la Enfermedad de Andrade y diferenciarla del resto de amiloidosis.

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