La enfermedad de Andrade, su tratamiento

Las investigaciones y los avances en el tratamiento de esta enfermedad son lentos, por lo que, de momento, el tratamiento que se está llevando a cabo con eficacia es el trasplante hepático.

Algo muy importante y vital para los enfermos es que, mientras antes se trasplanten, menor repercusión tendrá la enfermedad en sus órganos, debido a la acumulación de amiloide que provoca. Por ello, es tan importante el diagnóstico precoz de la enfermedad para detenerla cuanto antes.

Gracias al trasplante, la transtiretina anómala pasa a ser prácticamente indetectable en sangre y se detiene la progresión de la enfermedad. Además, en algunos casos se ha comprobado una lenta mejoría sintomática e incluso una progresiva disminución del depósito de amiloide.

El trasplante hepático

Para asegurar el éxito, es necesario, como ya hemos indicado, que el trasplante hepático se lleve a cabo en una fase temprana de la enfermedad (durante el primer año), ya que si el trasplante se hace en una fase demasiado evolucionada de la enfermedad, es muy probable que surja la morbimortalidad postrasplante y la calidad de vida se vería muy afectada.

Debido a la dificultad de encontrar donantes de órganos, una de las alternativas para incrementar la disponibilidad de hígados para trasplantar, consiste en realizar el denominado trasplante hepático dominó ó secuencial. Esta práctica consiste en el trasplante de un paciente afecto por la PAF a partir de un donante cadáver y el aprovechamiento de su hígado para trasplantarlo a su vez a otro paciente con hepatopatía crónica.

De esta manera, los hígados de los pacientes con PAF se pueden aprovechar, ya que son morfológica y funcionalmente normales, salvo por la producción de la transtiretina anómala. El tiempo de la incubación hasta la aparición de la amiloidosis es de entre 30 y 40 años, por lo que es un tiempo superior a la supervivencia de los enfermos crónicos receptores de trasplante si tienen una edad relativamente avanzada.

Este tipo de trasplante hepático ayuda a no empeorar las largas listas de espera, y se llevan a cabo en algunos centros de trasplante hepático que ofrecen los hígados de los pacientes con PAF a otros pacientes en lista de espera, previa información de los riesgos potenciales.

¿Existen medicamentos?

Como hemos indicado, los avances en el terreno de la investigación son lentos, pero sabemos que pronto estará disponible los primeros fármacos para el tratamiento de pacientes con Enfermedad de Andrade.

Y es que, desde abril de 2019 hay dos nuevos fármacos, Tegsedi y Onpattro para tratar la amiloidosis por transtiretina hereditaria, la llamada Enfermedad de Andrade, aprobados que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

Estos medicamentos han demostrado en los ensayos médicos que tienen efectos clínicos relevantes en componentes neurológicos de la enfermedad y en la calidad de vida de los afectados. Y, además, también tienen un impacto positivo en los parámetros cardíacos de los enfermos que se han sometido al ensayo clínico.

No obstante, ambos fármacos están pendientes de la valoración de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios y después pasarán por la Comisión Permanente de Farmacia antes de estar a disposición de las personas afectadas.